2015 年初，美国时任总统奥巴马在国情咨文演讲中提出了精准医疗计划，并提议在 2016 财年投入 2.15 亿美元财政预算，拟招募 100 万志愿者进行基因组测序，让每个人获得个性化的信息和医疗，以期攻克癌症和糖尿病等疾病。加拿大、日本、法国等国家也相继启动了相关计划。

我国也很快跟进了这一计划。2015 年 2 月，经习近平总书记批示，我国成立了精准医疗战略专家组，同年 3 月科技部组织了首次精准医疗战略专家会议，并决定在 2030 年前投入 600 亿元用于精准医疗。2016 年 3 月，国家科技部发布「精准医疗研究」重点研究专项指南，要求以我国常见高发、危害重大的肿瘤等疾病为切入点，实施精准医疗研究，以临床应用为导向，使精准医疗成为经济社会发展的新的增长点。

潘讴东董事长表示，近 30 年来，基因领域的技术更新和知识积累为精准医疗顺利落地奠定了良好的基础。在世界主要国家大力推动的背景下，基因治疗上下游产业的发展迎来了新的助力。近年来，基因治疗技术创新和临床试验如雨后春笋，多项基因治疗药物和产品相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。

在政策鼓励与技术爆发的叠加作用下，潘讴东董事长认为，基因治疗行业的未来发展路径愈加清晰，前景也更为广阔，基因治疗行业将会出现越来越多新突破。对于和元上海而言，公司长期专注的基因载体赛道有望借助行业勃兴之势迎来跨越式发展的机遇期。

在基因治疗的早期实践中，曾发生过多次没有疗效甚至因意外毒性而导致受试者死亡的案例，这是因为人们对基因载体及其注入人体后产生的一系列反应认识不足。潘讴东董事长介绍说，目前经人工改造的病毒是基因治疗中最常用的载体，病毒载体优化升级贯穿了基因治疗整个发展史。感染效率更高、安全性更好的病毒载体使用也是近年来基因治疗取得成功的关键因素。

谈及基因载体当下的发展态势时，潘讴东董事长坦言，在科研服务领域，基因载体的进入门槛相对较低，一些小公司研发能力有限，缺乏良好的品质与服务，常常以低质低价的形式参与市场，科研工作者常常难于分辨个中良莠。

随着基因治疗走进临床步伐日益加快，面向制药企业的市场正在迅速扩大当中。他表示，这才是真正体现一家基因载体公司技术实力的舞台，对载体的产业化能力、质量管理能力、技术研发能力以及申报临床 IND 的专业性等多个环节，均有全方位的高要求。

潘讴东董事长认为，相对科研服务的市场规模受限于国家和企业的研发支出，基因治疗工业应用的终端需求方实际上是特定群体的病患，发展前景不可限量。为此，和元已经做了前瞻性的准备，早在数年前就开始打造基因载体的产业化平台，力图实现基因载体从科研服务到工业应用的跃迁。

据了解，在国内的 CRO 和 CMO 行业，像和元这样在基因载体领域有深厚技术积累的公司相对较少。公司目前已掌握着近百项病毒载体设计、生产和质控核心工艺技术，拥有包含 15000 多个人类表达基因 cDNA 库、 20000 多种病毒载体库，在病毒载体设计构建和制备服务市场占有率居于国内领先水平。 2016 年，和元与 GE 医疗开展基因治疗全方位战略合作，投资 1.2 亿元人民币，建设基于一次性技术、近 5000 平方米的 GMP 病毒生产平台，再辅以此前的一系列积累，和元可为重组病毒客户提供质粒、腺病毒、腺相关病毒、慢病毒、各种溶瘤病毒等多种基因载体的研发、中试和生产服务，而且硬件标准和产品质量均符合中国、美国和欧盟药监机构的严苛要求，全方位加速基因治疗或细胞治疗药物上市。

在一次公开演讲中，潘讴东董事长曾表示：「除了外伤，其他一切疾病都不同程度地与基因相关。」其实，这也是学术界几乎公认的事实，即环境可以改变基因的表达，基因可以影响人体对环境的反应，绝大多数疾病都是二者相互作用的结果。这意味着，基因疗法有着远超人们想象的施展空间。

为了令基因疗法更多更好地落地，潘讴东董事长认为，除了需要大力加强科研以夯实基础外，着力科技转化也是促进基因疗法更好地令人类受益的途径。以全球第一款获批上市的全身给药（静脉输注）脊髓性肌萎缩基因治疗药物 Zolgensma 为例，该药物使用的是腺相关病毒载体，一次性治疗价格达到创纪录的 212.5 万美元。这一咋舌价格除了包含研发费用和创新溢价外，同时也在提示病毒载体的严苛生产要求使得成本居高不下。

潘讴东董事长表示，产品安全、质量稳定、成本可控是基因治疗载体工业化应用的三大要求。很多项目就是因为未能很好地满足这三大要求而中途夭折。为了因应这一问题，和元做了多年探索，并形成了一整套行之有效的完整解决方案。

他介绍说，和元打造的解决方案有如下特征，即首先拥有一支能力非常强、技术非常全面的团队，能够以工业生产为出发点，并使用工业技术与方法来解决基因治疗产品生产中的问题；其次拥有一个高质量的硬件平台，这一点和元通过建设 GMP 病毒生产平台已卓有成效；最后则是在基因治疗产品的研发生产过程中，一以贯之地将质量管理的理念融入其中。

为了更好地帮助基因治疗初创项目顺利实现量产，和元拟借助资本市场的力量来进一步加大人才引进、平台建设、研发投入的力度。潘讴东董事长表示，科技创业板最近的顺利推出，在为创新型生物医药企业创造良好资本环境的同时，也有望成为生物医药行业创新升级的助推器。

科创板在诸多层面进行了制度创新，放宽了对上市企业盈利的要求，与生物医药企业创新研发周期长、投入大且早期无盈利的特点相适应，为企业在自有资金投入、PE / VC 、海外二级市场融资等渠道以外，开辟出一条全新的融资路径，对于现处于亏损、研发能力强的企业来说，科创板是一个绝佳的机遇。目前和元已从新三板退市，有计划于明后两年时间里冲刺科创板。

行者百里半九十，基因治疗的前进历程如是，处于将基因载体从科研服务推进至工业应用过程中的和元更是如此。潘讴东期待，在未来的 5~10 年里，能将更多基因药物公司联合在一起，建立起国际首屈一指的精准医疗园区。而和元愿意与这些基因药物公司共同成长，彼此成就，从而更好地造福人类健康。

图片来源：和元上海