生命科学是医药卫生的上游产业，受人类健康意识提高、医疗需求增长所拉动，生命科学行业的研发投资正在迅速铺开。这些变化为领域内的科研人员带来了诸多机遇和挑战。如何将前沿技术及时转化为科研工具？如何得到更高质量的研究结果？本期丁香园「思享+」栏目特邀德国默克生命科学中国董事总经理卫政熹先生( Steve Vermant )就上述话题进行了交流和访谈。

近年来，中国在基因组和蛋白质科学、免疫学、诱导多能干细胞、组织和器官工程、抗肿瘤药等方面产出一批重要成果。这些生命科学的重大突破，对推动学科进步，提高人民健康水平发挥了积极作用。

生命科学行业引领性和颠覆性的特征日益凸显，已成为新一轮科技和产业变革的核心。近五年来，中国政府累计投入约 600 亿元支持生命科学和生物技术领域的创新，并出台「十三五」生物技术创新专项规划、生物技术中长期发展国家战略规划等一系列等指引性文件。

卫政熹表示，从生命科学的发展态势可以看出，中国正在转型成为一个高科技创新驱动型的经济体。根据「中国卓越论文产出报告」显示，中国国际科技论文数量已连续第九年排在世界第 2 位，在国际顶尖学术期刊上发表论文数量排名前进至世界第 4 位。这意味着中国科研产出正由高速增长阶段转向高质量发展阶段，因此科研人员需要更多地关注研究水平和论文质量。

对科研人员而言，将脑中的一个想法变成实实在在的创新成果堪称「惊险一跃」，期间会有很多因素影响这一过程的完成，尤其是科研工具变得愈加复杂的当下。卫政熹认为，这需要生命科学行业参与者提供全面的解决方案来帮助科研人员应对这一挑战。

他同时指出，开发解决方案需要行业参与者站在科研人员的角度思考问题，只有充分明白其的痛点，才能创造更多价值。与此同时，当行业参与者将自己定位于一个解决方案的提供者时，赢得市场竞争的可能性就更大。

以生命科学领域最为火热的基因编辑技术 CRISPR 为例，其高效、便捷、适用范围广而备受科研人员青睐，被誉为「基因魔剪」，但也因为 2018 年底的贺建奎事件引起人们的诸多担忧。卫政熹介绍说，基因编辑的操作过程，包含载体构建靶细胞的处理、阳性克隆筛选鉴定等多个步骤，因此只提供试剂和耗材已不能满足科研人员所需，围绕这项技术的全面服务更为重要。

他表示，在 CRISPR 已经帮助生物医学取得了重大积极进展背景下，行业参与者不仅应关注 CRISPR 的使用，而且还应将 CRISPR 中的剪切、编辑等诸多元素整合起来，令科研人员能够更加方便地应用这项技术，从而让他们有更多精力关注课题本身，专注于自己所擅长的领域。

据了解，为了帮助科研人员深入了解基因编辑领域的科学、法律和社会问题，默克于 2014 年特别打造了 CRISPR 核心合作伙伴项目。该项目汇集了世界上一流的 CRISPR 学术和商业机构，来共同分享该领域的相关技术和知识，同时也为默克研发团队提供开展技术支持和合作的机会。如今，默克共拥有 80 多个 CRISPR 核心合作伙伴，涵盖了包括浙江大学、同济大学在内的全球各地的知名学府和研究机构。

此外，卫政熹提醒道，CRISPR 尚属于比较早期的技术，在利用这项技术开展研究和应用的过程中，应当慎重考虑基因编辑的道德和法律标准。默克为此专门组建了生物伦理顾问小组，为其所开展的研究提供指导，在充分考虑伦理和社会问题的同时，不会妨碍任何有前景的治疗方法的研究和应用。

生命科学探索和研发的最终目的是「除人类之病痛、助健康之完美」，其中，将新发现和新成果转化为药物是重要的实现途径。不过，新药研发是一个系统工程，从靶点发现、验证，到先导化合物发现和优化，再到候选化合物挑选和开发，最后进入临床研究，其周期长、成功率低。

此前，新药研发有一个「双十」的说法，即需要 10 年时间加 10 亿美元的投入，才能成功研发出一款新药。实际上德勤发布的研究报告指出，成功上市一款新药的成本已经由 2010 年的 11.88 亿美元陡然上升到目前的 20 亿美元。对此，卫政熹表示，日渐成熟的人工智能（ AI ）或许是帮助提高研发效率，重塑新药未来的有力工具。

近一段时间以来，AI 在医疗领域的应用正呈现出异军突起之势，例如AI影像表现出极大的应用潜力，有望成为医生重要助手。卫政熹认为，在新药研发的不同环节，如靶点的选择和确认、药物分子设计、新药合成路线设计、药物有效性及安全性预测等，AI 都大有用武之地。通过深度学习的方法，令 AI 习得药物和药物靶点的结合特点和相互作用模式，帮助科学家和实验人员从各种生物 / 化学数据中获取对分子结构更深层的理解，继而进行合理的药物设计，可以大大提高成药的概率。另外，AI还可以参与到药物活性、安全性及副作用的筛选和预测工作中来。

他表示，AI 可以帮助科研人员更有效地定义他们需要做什么、提高研究质量，通过计算模拟进行验证并更快地得到准确的答案。目前不仅有许多初创公司选择了 AI 新药研发作为创业方向，而且业内一些知名跨国公司对使用AI助力新药发现也表示出了浓厚兴趣。考虑到全球有超过 40% 的 AI 相关研究来自中国，对默克来说，在中国市场应用 AI 技术恰逢其时。

谈及默克在人工智能新药研发方面的布局，卫政熹介绍说，默克公司旗下一款由 AI 算法驱动的逆合成软件 Synthia® 能够帮助科研人员根据不同的搜索标准分析数万种已知和新分子的化学合成知识, 从而能够提供最优的合成路线并预测化学合成的可行性。

他还特别指出，AI 应用过程中，数据十分重要。没有足够的数据，很难进行新药研发，而人工智能在数据的分析和处理具有独特的优势。目前默克同美国科技公司 Palantir 合资成立了一个致力于整合全球医药数据的公司 Syntropy ，通过该平台，将打造一个标准化的数据整合、分析及共享平台，为现代医学发展提供支撑。

2015 年以来，国家药品监管部门连续推出了多项旨在促进新药研发的重磅政策，在这些政策的影响下，国内仿制药低水平重复申报现象在减少，新药的申报数量正逐步上升，尤其是创新生物药正在成为中国制药业弯道超车的突破口。

据 Frost & Sullivan 评估，中国生物药的市场规模在 2016 年至 2021 年间预计将以 16.4% 的年复合增长率增长，并于 2021 年达到 3269 亿元人民币的市场规模。这一快速增长的势头有可能令高质量生物药的生产环节成为瓶颈。

卫政熹表示，中国出口欧美的生物制品还比较少，默克非常看好中国生物制药的长期发展前景。默克分别在 2017 年和 2018 年在上海成立了 BioReliance® End-to-End 生物工艺开发中心及 SAFC® 上游技术研发中心。另外，默克还在无锡建立公司在华的首个一次性技术产品生产基地，提供灵活可定制的解决方案，加快药品开发速度以支持中国生物制药行业的发展。

他强调，中国生物制药的迅猛发展势头，令中国成为默克生物工艺的主要市场，因此公司会持续加码中国，帮助客户制造更多一流的生物医药产品，在激烈竞争中赢得先机。

在与丁香园交流的最后，卫政熹表示，默克是一家有着 351 年历史的家族企业，进入中国也已有 86 年。就如同生命科学领域的很多技术可能十数年之后才能得到真正的应用一样，默克对深耕中国既有信心，也有耐心，并希望能与中国生命科学共同成长。

图片来源：德国默克