在走进今天的实验室之前，不得不先了解这位具有传奇色彩的实验室「主人」。她既是一名重症肌无力患者，又是一名医生，同时还是全国人大代表，这些不同的身份叠加在一起，赋予河北省重症肌无力研究重点实验室乞国艳主任不同的使命，塑造了一段科研探索、妙手回春的医者传奇。

时至今日，乞主任依然奋斗在钻研重症肌无力的路上。如何从临床工作中寻找科研思路？如何缩短实验室成果到临床新疗法的历程？如何实现临床工作与科研工作相辅相成？本期「遇见实验室」走进河北省重症肌无力研究重点实验室，为您带来乞国艳主任的心路历程与科研故事。

从「心」出发科研探索，中西医结合独辟蹊径

1989 年，乞国艳大学毕业后顺利地走上医生工作岗位，然而好景不长，一场突如其来的疾病差点摧毁了她的一切。经诊断，她患上了罕见的重症肌无力疾病。当时尚无特效治疗，她只得冒着生命危险四处求医。在一次中医治疗中，乞国艳看到了希望，这次经历，也让她找到了终生的奋斗方向。

在治疗期间，乞国艳主任不断钻研治疗重症肌无力的各类书籍、资料，并进行归纳和整理。为验证自己的学习成果，她甚至反复在自己身上进行「实验—观察总结—再实验」的治疗效果对比。最终，她根据重症肌无力的临床特征，结合中医传统文献，创新性地提出儿童以单纯中药治疗为主和成人「西医抑制免疫，中医重建免疫稳态」的中西医结合治疗思想，并收获了良好的疗效。

乞主任介绍到，重症肌无力主要是由乙酰胆碱受体抗体介导的一种获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。这种疾病可出现眼部、咽喉、呼吸及躯干肢体等全身多处，病情复杂且可合并胸腺瘤及其他自身免疫性疾病，治疗周期较长，因此需要多学科团队根据疾病进展情况及患者身体状况，动态调整治疗方案。

从自身的苦难，到科学研究的决心，再到创新成果的应用。「解决问题、解脱苦难」的初心是乞主任持续躬身潜学、开拓探索的原动力。

发力疾病科研转化，照亮重症肌无力未知角落

从临床现象到科学假说，从科学实证到临床转化，这是每个疾病新疗法能够造福患者的必由之路。乞主任表示，尽管重症肌无力的诊疗已取得长足进展，但仍有诸多疑难亟待得到解决，只有潜心科研才能得到明确的答案。

她介绍说，纵观重症肌无力近年来取得的重要进展，科研在其中扮演的重要作用不可或缺。中西医结合是实验室秉持的发展理念，在此前中药治疗儿童重症肌无力取得良好成效的基础上，进一步明确儿童重症肌无力的发病机制，并从中找到中药治疗的机理和优势，是目前实验室科研布局的主要方向。

在被问及当下重症肌无力领域还有尚待解决的问题时，乞主任提到了合并胸腺瘤的重症肌无力。她表示，重症肌无力合并胸腺瘤与否，发病机制差异较大。由于基础研究的薄弱，国内外尚未制定重症肌无力合并胸腺瘤的诊疗指南或专家共识。此外，在重症肌无力人群中，有部分患者属于难治性的行列。如何改善这部分患者的症状，提升其生活质量也是目前需要填补的空白。

河北省重症肌无力研究重点实验室副主任刘鹏博士补充道，针对疾病诊疗面临的痛点和难点，实验室正在这一领域加紧开展研究。

他表示，重症肌无力的免疫稳态是其康复的重要保证，但目前的治疗措施是针对患者整个免疫系统的非靶向免疫抑制治疗。研究团队在前期的基础研究和动物实验中，通过高通量测序等各种特异性的精准的检测方法，发现了有可能专属于重症肌无力的免疫异常特征，有望从中找到靶向的治疗方法，即在不破坏人体整体免疫的情况下，开展针对性的治疗，这对于病情的持续缓解乃至最终痊愈会起到有力的促进作用。

科研赋能医疗，携手为罕见病诊疗提供更多助力

尽管整体来看，重症肌无力的发病率并不高，属于罕见病范畴，但我国人口基数大，总患病人数已经超过了十万，而且有很多是儿童。面对这一严峻形势, 乞主任在 2018 年当选被全国人大代表当年，就提交与罕见病相关的两份议案，直接推动出台《第一批罕见病目录》及全国罕见病诊疗协作网。此后，她继续提出建立远程会诊平台等建议，大大改善重症肌无力等罕见病诊疗水平。

刘鹏博士特别提到，由于重症肌无力的异质性较强，对精准治疗有着较高需求，但因其属于罕见病，单个医学中心在开展研究时，招募患者是个很大的挑战。全国罕见病诊疗协作网的建立大大缓解了这一问题。相信随着后续多中心研究的开展以及相关研究证据的积累，罕见病的研究发展与精准治疗不会再是奢望。

临床科研并重，坚持创新探索再现「生肌」与「活力」

乞主任认为，医生最了解疾病诊疗的未及之需，临床医生开展科研工作是应有之义。她建议医生应当培养自己的科研思维，一方面可以帮助医生发现和解决临床问题,提高工作效率与质量；另一方面可以跟上医学新进展和新技术，提升认知，利于提高临床水平。

不仅要在诊室里为患者做出准确的医疗决策，而且还要在实验室中加快重症肌无力的基础研究与临床转化，尽早帮助患者重获「生肌」与「活力」。

「躬身潜学，革故鼎新」是乞主任以及实验室团队给予我们科研人最大的启迪与鼓励，真正的科研是心中拥有一团不熄的火焰，日复一日的用心用手不断实践；真正的科研是保持敬畏却又敢为人先，是坚持真理、勇于探索的勇气与毅力；真正的科研还是一种无私奉献、公为己任的胸怀与担当。